Intervento terapeutico che si propone di alterare il Dna di una persona, di norma sostituendo un gene difettoso con uno funzionante, allo scopo di curare una malattia. È stata sperimentata sia contro malattie ereditarie rare, sia contro malattie comuni come tumori o Parkinson. I vaccini a mRna o a vettore virale, benché contengano materiale genetico, non modificano il Dna e come tali non sono terapia genica.
